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一、概述 单臂临床试验（single arm trial，SAT）是不设立平行对照，采用开放设计，不涉及随机与盲法的一种临床试验设计。 在抗肿瘤治疗领域，为了推动新药及早上市，解决患者未满足的临床急需，对于有效性结果十分突出的抗肿瘤药物，可以依据SAT的试验结果支持上市申请。与公认的金标准——随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）结果相比，SAT缺乏平行对照，且往往以替代终点作为主要终点，以快速评估新药的初步有效性和安全性，其结果往往是与历史数据、预先设定的基准或者疾病自然进...

一、背景 传统的临床实践主要基于肿瘤的原发部位和病理组织学分型进行诊断、判断预后以及支持治疗决策。分子生物学和免疫学的研究进步推动了对肿瘤关键异常分子改变的发现，从而改变了医学界对肿瘤的全面认识。某些分子改变可能同时存在于不同组织来源的肿瘤细胞中，导致这些肿瘤具有类似的生物学发生发展机制。因此，业界提出了“不限组织来源的肿瘤”（Tumor-Agnostic）或“泛 肿瘤”（Pan-tumor）（以下简称“泛肿瘤”）的概念。泛肿瘤是从肿瘤起源和病因学等角度，将多种组织来源的肿瘤视为同一类疾病，并且寻求相同的治疗手段。...

一、引言 使用真实世界证据（ real-world evidence ， RWE ）支持药物监管决策日益受到重视。目前，开展真实世界研究（ real-world study ， RWS ）面临的首要挑战是真实世界数据在质、量和可及性方面难以有效支持监管决策所需要的临床证据。疾病登记通常根据登记目的进行前瞻性设计，收集特定人群的疾病及其临床特征数据，实施中注重质量控制，其数据质量相对较好，是真实世界数据（ real-world data ， RWD ）的重要来源之一。如何充分利用现有的质量较好的数据资源，以及...

一、概述 与其他治疗领域一样，抗肿瘤药物在进入临床试验前，应该有足够的基于临床前实验或既往人体试验的科学证据显示某（些）剂量的试验药物在目标人群的安全性。临床试验的主要目的是针对药物研发提出相关的临床问题，通过恰当的试验设计和统计分析科学地回答这些问题。随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）是评价药物有效性和安全性的金标准，如果无法开展随机对照试验，则有效性和安全性结论的证据力度将会有所下降。由于肿瘤通常是严重危及生命的疾病，临床用药很大程度上存在未被满足的需求，所...

一、概述 与常见疾病相比，罕见疾病及其药物研发具有以下特点：①罕见疾病中很多是严重或危及生命的疾病，许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期；②对于罕见疾病，通常流行病学和疾病自然史等数据有限，医疗信息不充分，可能缺乏公认的疗效评价方法和研究终点；③患者群体小，开展临床研究的机会有限，药物研发经验较少；④疾病可能存在多种亚型，不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同，患者可能呈现较高的异质性；⑤小样本临床研究方法具有特殊性。因此，罕见疾病临床研究的设计、实施和结果解释常面临挑战，罕见疾病的临床...

1. INTRODUCTION AND SCOPE This document provides guidance on confirmatory clinical trials with an adaptive design intended to evaluate a treatment for a given medical condition within the context of its overall development program. For the purpose of this guid...

一场改变世界的"猜谜游戏" 想象你坐在一间屋子里，只能通过打字和隔壁两个人聊天。聊了5分钟后，你猜：A是人，B是机器。结果揭晓——你猜错了，那个和你聊得挺开心的"人"，其实是一台计算机。 这就是图灵测试。1950年，38岁的图灵在这篇论文里，把"机器能不能思考"这个哲学问题，变成了一个实实在在的游戏：如果一台机器能骗过你，让你以为它是人，那它就算"会思考"了。 图灵的天才之处 在图灵之前，没人认真想过这个问题。他不仅给出了评判标准，还做了一件更了不起的事——把所有人的质疑都提前驳了回去。 有人说：机器没有灵魂，不可...