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一、概述 药物临床试验的随机分配（亦称随机分组）是指参与临 床试验的每位受试者的分组过程必须满足以下两点：一方面是不可预测性，指受试者、研究者以及参与试验的其他相关人员，均不应在随机分配实施前预先知晓或预测到治疗分配的相关信息。另一方面是机会均等，指在一定条件下(例如，在分层随机中的一定条件是指同一层内)，每位受试者被分 配到同一治疗组的概率相等。同时注意，随机分配到不同治疗组的概率可以相等（平衡设计），也可以不等（非平衡设计）。 满足上述两个条件的随机分配过程可以使受试者的基线特征（包括已知和未知的非研究因素）在...

一、前言 盲法也称设盲，指在药物临床试验中使受试者方（受试者及其陪同人员）和/或研究者方（申办者及其委托机构、临床试验机构、其他相关机构等的人员）不知道治疗（也称为 “处理”，以下均简称“治疗”）分组信息，是控制试验偏倚的一项重要措施。治疗分组信息是指能够显示、揭示或用于推测受试者接受何种治疗的所有信息。对于随机临床试验，盲法往往与随机分组相结合，作用于试验的全过程，以避免因“知道随机分组信息”而导致可能出现的试验偏倚。 如果在临床试验过程中未设盲，试验相关人员知道治疗分组信息可能就会有意或无意地在心理上产生差异性...

为帮助企业进一步提高仿制药生物等效性BE研究质量，促进化学仿制药高质量发展，结合我国现行技术要求，并参考国际相关技术要求，起草了化学仿制药生物等效性研究重大缺陷，主要包括生物等效性研究不充分或不足、分析检测存在缺陷、统计分析缺陷、申报资料存在错误或缺失等。本文件适用范围为支持化学仿制药上市许可申请、一致性评价申请和药品上市后变更申请开展的等效性研究 。 化学仿制药生物等效性研究的重大缺陷包括但不限于以下情形，随着科学研究的进展，相关内容将不断完善与更新。 1. 生物等效性研究不充分或不足，需要提交新研究。包括但不限...

一、 概述 确证性临床试验的设计一般基于前期探索性研究结果，很多时候仅依赖于非常有限的数据，由此可能造成设计元素存在较大的偏差，从而直接影响试验的成败。随着药物研发的推动，临床研究的技术方法得到不断的发展，适应性设计也受到越来越多的研究与应用。适应性设计允许根据试验期间累积的数据对试验设计进行修改，以修正初始设计的偏差，从而增加试验的成功率，提高试验的效率。 成组序贯设计是最早应用于临床试验的适应性设计，其后，适应性设计较广泛地用于样本量的重新估计，现今逐步推广和发展到了多种类型的试验设计，例如两阶段设计、平台试验...

一、概述 已发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》和《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》为真实世界证据支持药物研发与审评奠定了基础。采用真实世界研究支持儿科药物、罕见疾病药物等监管决策的指导原则也相继发布。 为了指导申办者科学合理的设计真实世界研究，明确真实世界研究方案撰写的技术要求，本指导原则将重点阐述药物研发及评价中真实世界研究设计以及研究方案制订的基本考虑，为药物研发中开展真实世界研究提供指导意见。 本指导原则适用于通过真实世界研究获得药物评价的临床证据。真实世界证据支持...

中文版 ICH E1 人群暴露程度：评价无生命威胁条件下长期治疗药物的临床安全性 The objective of this guideline is to present an accepted set of principles for the safety evaluation of drugs intended for the long-term treatment (chronic or repeated intermittent use for longer than 6 months) o...

English Version ICH E1 The Extent of Population Exposure: to Assess Clinical Safety for Drug Intended for Long-Term Treatment of Non-Life-Threatening Conditions 本指导原则的目的在于提出一套用于非危及生命性疾病长期治疗（超过6个月的慢性或间断使用）药物的安全性评估原则。在药物临床研发期间的安全性评价要求能定性和定量地描述与药物预期长期使用时间相一...

I. INTRODUCTION AND SCOPE This document provides guidance to sponsors and applicants submitting investigational new drug applications (INDs), new drug applications (NDAs), biologics licensing applications (BLAs), or supplemental applications on the appropriate...

一、背景与目的 药物临床试验数据是申办方向监管机构递交的重要资料之一，对于监管机构和申办方来说都是宝贵的资源。规范地收集、整理、分析和呈现临床试验数据对于提高药物临床研发的效率和质量、缩短审评时间具有重要的作用，并且有利于药品全生命周期管理，促进研发或监管的信息互通或共享。 申办方递交的临床试验数据若不遵循一定的规范，熟悉和理解数据结构及内容将占用大量的审评资源。某些情况下，申办方或监管机构可能需要针对多来源的临床试验数据进行汇总分析，如果数据没有规范化，整合利用也几乎难以实现。 临床试验数据相关的申报资料通常包括...

1. 现象 一份藤椒鸡丁饭7.9元，免配送费。40分钟送达。 2. 分析 2.1. 成本分析 商家成本，平台成本，骑手成本如何覆盖？ 2.2. 传统外卖模型 履约成本的刚性。 从上海买一件衣服到北京，这一件商品可以在仓库中等待其他9999件商品，形成规模性运输，降低成本。 但是外卖不满足这个条件，甲需要在12点吃A餐厅的商品，乙需要在12点吃B餐厅的商品，形成点对点运输。 2.3. 拼好饭模型 2.3.1. 运输 改变传统外卖模型 - 离散变集约！ 不能随意选择A餐厅或B餐厅的商品，不能任意选择送达时间。这将点对点...

IoC C Colin WANG, Ph.D School of Mathematical Sciences, University of Lancaster Institution of Oncology, Chinese Academcy of Medical Science Data Science, Luye Pharma F ...

IoC E Eric ZHANG, Ph.D, MBA School of Mathematics, Tsinghua University Data Science, Livzon Pharma J Junxian Zhao Clinical Development, Luye Pharma ...

IoC

Fibonacci Sequence The classic Fibonacci sequence is defined by the linear recurrence equation: Which goes like 1, 1, 2, 3, 5, 8, 13, 21, 34, 55, 89, ... In another words, the next number in the sequence is equal to the sum of its two predecessors. The r...

by Seoyoung Koo, Chae Yeon Kim, Jeong-hyeon Lim, Eunyoung Lee, In Young Kim, Young G. Shin, and Hanlim Moon Abstract Antibody-drug conjugates (ADCs) represent a promising class of anticancer therapies with rapidly expanding development. However, regulatory app...

一、概述 单臂临床试验（single arm trial，SAT）是不设立平行对照，采用开放设计，不涉及随机与盲法的一种临床试验设计。 在抗肿瘤治疗领域，为了推动新药及早上市，解决患者未满足的临床急需，对于有效性结果十分突出的抗肿瘤药物，可以依据SAT的试验结果支持上市申请。与公认的金标准——随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）结果相比，SAT缺乏平行对照，且往往以替代终点作为主要终点，以快速评估新药的初步有效性和安全性，其结果往往是与历史数据、预先设定的基准或者疾病自然进...

一、背景 传统的临床实践主要基于肿瘤的原发部位和病理组织学分型进行诊断、判断预后以及支持治疗决策。分子生物学和免疫学的研究进步推动了对肿瘤关键异常分子改变的发现，从而改变了医学界对肿瘤的全面认识。某些分子改变可能同时存在于不同组织来源的肿瘤细胞中，导致这些肿瘤具有类似的生物学发生发展机制。因此，业界提出了“不限组织来源的肿瘤”（Tumor-Agnostic）或“泛 肿瘤”（Pan-tumor）（以下简称“泛肿瘤”）的概念。泛肿瘤是从肿瘤起源和病因学等角度，将多种组织来源的肿瘤视为同一类疾病，并且寻求相同的治疗手段。...

一、引言 使用真实世界证据（ real-world evidence ， RWE ）支持药物监管决策日益受到重视。目前，开展真实世界研究（ real-world study ， RWS ）面临的首要挑战是真实世界数据在质、量和可及性方面难以有效支持监管决策所需要的临床证据。疾病登记通常根据登记目的进行前瞻性设计，收集特定人群的疾病及其临床特征数据，实施中注重质量控制，其数据质量相对较好，是真实世界数据（ real-world data ， RWD ）的重要来源之一。如何充分利用现有的质量较好的数据资源，以及...

一、概述 与其他治疗领域一样，抗肿瘤药物在进入临床试验前，应该有足够的基于临床前实验或既往人体试验的科学证据显示某（些）剂量的试验药物在目标人群的安全性。临床试验的主要目的是针对药物研发提出相关的临床问题，通过恰当的试验设计和统计分析科学地回答这些问题。随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）是评价药物有效性和安全性的金标准，如果无法开展随机对照试验，则有效性和安全性结论的证据力度将会有所下降。由于肿瘤通常是严重危及生命的疾病，临床用药很大程度上存在未被满足的需求，所...

一、概述 与常见疾病相比，罕见疾病及其药物研发具有以下特点：①罕见疾病中很多是严重或危及生命的疾病，许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期；②对于罕见疾病，通常流行病学和疾病自然史等数据有限，医疗信息不充分，可能缺乏公认的疗效评价方法和研究终点；③患者群体小，开展临床研究的机会有限，药物研发经验较少；④疾病可能存在多种亚型，不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同，患者可能呈现较高的异质性；⑤小样本临床研究方法具有特殊性。因此，罕见疾病临床研究的设计、实施和结果解释常面临挑战，罕见疾病的临床...