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国家食品药品监督管理局令 第21号 《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》于2005年11月18日经国家食品药品监督管理局局务会审议通过，现予公布，自公布之日起施行。 国家食品药品监督管理局药品特别审批程序 第一章　总则 第一条　为有效预防、及时控制和消除突发公共卫生事件的危害，保障公众身体健康与生命安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国传染病防治法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《突发公共卫生事件应急条例》等法律、法规规定，制定本程序。 第二条 药品特别审批程序是指，存在发生突发公...

一、概述 为鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《药品注册管理办法》，借鉴国际经验，结合我国药品审评工作实践，制定本指导原则。 附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。支持附条件批准上市的临床试验数据质量应符合ICH 以及国内相关技术指导原则的要求和标准。附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到...

中文版 物料消耗模拟器用户指南 Materials Consumption Simulator Materials Consumption Simulator 1. Why Simulate 1.1. The Base Scenario C0 Imagine you are the Project Manager (PM) overseeing a single-center randomized controlled trial (RCT). The trial design is pre...

English Version User Manual for Materials Consumption Simulator 物料消耗模拟器 物料消耗模拟器 1. 为什么模拟 1.1. 基础场景C0 想象一下，你是一名项目经理（PM），负责监督一项单中心随机对照试验（RCT）。 Figure 1. Base Scenario C0 试验方案规定，符合纳入和排除标准的40名患者将被随机分为两个治疗组：T组和R组，分配比例为1:1。每位患者将收到两套研究物料，一套在第1天，一套是...

一、概述 透皮和局部给药系统（TDS）是通过皮肤给药，实现局部或全身治疗作用的制剂形式，通常具有特定处方、工艺或给药装置直接影响药物递送。由于存在上述特点，TDS 药物开发需要平衡局部的有效性和系统的安全性，黏附性能、皮肤刺激性和致敏潜力是影响其安全性和有效性的关键因素，因此临床研发应开展针对性临床试验进行充分考察。试验设计需结合药物的处方组成、剂型、给药装置、给药部位等特征进行综合考虑。 本指导原则适用于TDS的化学仿制药。常见适用的TDS包括可能描述或称为贴片、透皮贴剂或缓释膜的固态制剂产品。局部给药的液态和半...

English Version ICH E9 Statistical Principles for Clinical Trials 1. 引言 1.1 背景与目的 医药产品的有效性和安全性需由临床试验来论证。所采用的临床试验需遵循ICH在1996年5月1日通过的“良好临 床实践（GCP）：综合指南”（ICH E6）。 ICH E6已阐明统计学在临床试验设计和分析中不可或缺的作用。由于统计学研究在临床试验领域的不断发展，加之临床研究在药物审批流程及一般医疗保健中的重要作用，因此，有必要制订一份关于临床试验...

English Version ICH E9(R1) Addendum: Statistical Principles for Clinical Trials A.1. 目的和范围 为了给制药公司、监管机构、患者、医生和其他利益相关方的决策提供正确的信息，应明确描述特定医疗条件下治疗（药物）的获益和风险。如果不能对此进行明确描述，报告的“治疗效应”可能会被误解。本增补提出了一个结构化的框架，以加强参与制定临床试验目的、设计、实施、分析和解释的多学科间的交流，并加强申办方和监管机构之间关于临床试验中治疗效...

一、 概述 样本量估计，又称样本量确定，是药物临床试验设计的重要组成部分，也是确保研究具有合理性、准确性、可靠性、完整性和科学性的重要手段。通常，临床试验的样本要有充分的代表性，纳入的样本量必须足够大，以可靠地回答研究假设所针对的目标人群的临床问题。 对于药物临床试验，当样本量估计相关参数设置缺乏依据或依据不充分时，会为样本量估计带来不确定性，增大试验失败的风险等。另外，若试验中样本量调整的方法不当或操作不当则会导致总 I类错误率（FWER）膨胀、破坏试验完整性及引入偏倚等方面的问题。 为指导申办者进行科学合理的样...

一、概述 疫苗是为预防、控制疾病的发生、流行，用于人体免疫接种的预防性生物制品。与药物临床试验相比，疫苗临床试验有其特殊性，例如，①疫苗产品具有独特的作用机制；②疫苗临床试验选择的受试者大都为暴露于危险因素的未患病人群；③使用规模相对较大；④有效性评价一般从免疫原性和保护效力两个方面进行考虑；⑤有更加严格的安全性要求。 本指导原则主要针对疫苗临床试验中的关键统计学问题进行阐述，旨在为申办者在疫苗临床试验的设计、实施、分析和评价方面提供指导性建议。本指导原则适用于以支持疫苗注册上市为目的的确证性临床试验。本指导原则仅...

无效说明 已于2016年无效，请参考药物临床试验的生物统计学指导原则。 一、概述 新药经临床前研究后，其有效性和安全性的评价需要由临床试验加以确认。由于临床试验通常是根据研究的目的，通过足够数量的受试者（样本）来研究药物对疾病进程、预后等方面的作用，因此，临床试验设计必须应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排，并最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济。因此，统计学在临床试验中有着不可缺少的重要作用。 ...

English Version Welcome to MACROLIB 欢迎来到MACROLIB！在MACROLlB，我们致力于将您从复杂的计算负担中解放出来，让您专注于真正重要的事情：发现见解，做出明智的决定。加入我们，让旅程开始！ 有关监管指南，请访问： 有关软件库，请访问： ...

English Version Software Repository Others 临床材料消耗模拟在线应用程序（V0.4_20251126）： 使用以下方法进行蒙特卡洛模拟 平均受试者中心分布； 固定数量再供应策略； 自适应数量再供应（按需）； ...

一、概述 新药经临床前研究后，其有效性和安全性由人体临床试验进行最终验证。临床试验是根据研究目的，通过足够数量的目标受试者（样本）来研究药物对疾病进程、预后以及安全性等方面的影响。 临床试验除了遵循《药物临床试验质量管理规范》（GCP）以外，还必须事先应用统计学原理对试验相关的因素作出合理、有效的安排，最大限度地控制混杂与偏倚，减少试验误差，提高试验质量，并对试验结果进行科学的分析和合理的解释，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济。因此，统计学是临床试验设计、实施和分析的有力工具，在药物的临床...

一、前言 药物临床试验过程中，制订规范的数据管理计划有助于获得真实、准确、完整和可靠的数据，严谨的统计分析计划有助于保证统计分析方法的合理性和结论的可靠性。因此，申办者有必要依照临床试验方案对数据管理工作和统计分析内容制定详细的计划。 随着近年来临床试验数据管理与统计分析技术与方法的不断发展，如电子源数据和电子数据采集系统的广泛应用，以及ICH E9（R1）《〈临床试验的统计学原则〉指导原则的增补：临床试验中的估计目标与敏感性分析》的出台和实施，对临床试验的设计、实施、数据收集和分析等方面的理念和实践都产生了影响。...

Lancaster University All the hard work was worth it! Congratulations on becoming a student at Lancaster, one of the top 10 universities in the UK.

一、概述 当确证某个药物疗效时，优效试验（如证明试验药与安慰剂或阳性药相比较的优效性）一般是理想选择。当优效试验不适用，比如使用安慰剂对照不符合伦理要求时，可考虑采用非劣效试验。非劣效试验 是为了确证试验药的临床疗效，即使低于阳性对照药，但其差异也是在临床可接受范围之内。 本指导原则旨在阐述非劣效试验的应用条件、设计要点、非劣效界值设定、统计推断以及 其他 监管考虑等方面内容，以指导临床试验各相关方能够正确地认识、实施和评价非劣效试验。本指导原则主要适用于支持药品注册上市的确证性临床试验，也可供探索性临床试验参考使...

一、概述 临床试验中普遍存在多重性问题，它是指在一项完整的研究中，需要经过不止一次统计推断（多重检验）对研究结论做出决策的相关问题。例如，多个终点（如主要终点和关键次要终点）、多组间比较、多阶段整体决策（如以有效性决策为目的的期中分析）、纵向数据的多个时间点分析、亚组分析、同一模型不同参数组合或不同数据集的分析、敏感性分析等。对于确证性临床试验，将总 I 类错误率（FWER）控制在合理水平是统计学的基本准则。上述多重性问题有的可以导致FWER膨胀，有的则不会。对于前者，需要采用恰当的策略与方法将FWER控制在合理水...

一、概述 在随机对照临床试验中，除处理因素以外还存在其他协变量，如果在试验设计时不进行有效控制，或在统计分析时不进行合理的校正，则可能使检验效能降低，或使疗效估计产生偏倚。因此，在随机对照临床试验中对于协变量的处理应予以慎重考虑。 本指导原则中，协变量是指在干预之前（通常是在随机化之前）观测到的，并且预期与主要研究结果有关联的变量。校正协变量的意义是使得对于任意一个受试者，随机分组到试验组或对照组的预期疗效差异与协变量的观测值无关。由于随机分组的原因，随机对照试验中的各个协变量的取值在试验组与在对照组的概率分布是相...