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国家食品药品监督管理局令 第21号 《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》于2005年11月18日经国家食品药品监督管理局局务会审议通过，现予公布，自公布之日起施行。 国家食品药品监督管理局药品特别审批程序 第一章　总则 第一条　为有效预防、及时控制和消除突发公共卫生事件的危害，保障公众身体健康与生命安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国传染病防治法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《突发公共卫生事件应急条例》等法律、法规规定，制定本程序。 第二条 药品特别审批程序是指，存在发生突发公...

一、概述 为鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《药品注册管理办法》，借鉴国际经验，结合我国药品审评工作实践，制定本指导原则。 附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。支持附条件批准上市的临床试验数据质量应符合ICH 以及国内相关技术指导原则的要求和标准。附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到...

一、概述 透皮和局部给药系统（TDS）是通过皮肤给药，实现局部或全身治疗作用的制剂形式，通常具有特定处方、工艺或给药装置直接影响药物递送。由于存在上述特点，TDS 药物开发需要平衡局部的有效性和系统的安全性，黏附性能、皮肤刺激性和致敏潜力是影响其安全性和有效性的关键因素，因此临床研发应开展针对性临床试验进行充分考察。试验设计需结合药物的处方组成、剂型、给药装置、给药部位等特征进行综合考虑。 本指导原则适用于TDS的化学仿制药。常见适用的TDS包括可能描述或称为贴片、透皮贴剂或缓释膜的固态制剂产品。局部给药的液态和半...

English Version ICH E9 Statistical Principles for Clinical Trials 1. 引言 1.1 背景与目的 医药产品的有效性和安全性需由临床试验来论证。所采用的临床试验需遵循ICH在1996年5月1日通过的“良好临 床实践（GCP）：综合指南”（ICH E6）。 ICH E6已阐明统计学在临床试验设计和分析中不可或缺的作用。由于统计学研究在临床试验领域的不断发展，加之临床研究在药物审批流程及一般医疗保健中的重要作用，因此，有必要制订一份关于临床试验...

English Version ICH E9(R1) Addendum: Statistical Principles for Clinical Trials A.1. 目的和范围 为了给制药公司、监管机构、患者、医生和其他利益相关方的决策提供正确的信息，应明确描述特定医疗条件下治疗（药物）的获益和风险。如果不能对此进行明确描述，报告的“治疗效应”可能会被误解。本增补提出了一个结构化的框架，以加强参与制定临床试验目的、设计、实施、分析和解释的多学科间的交流，并加强申办方和监管机构之间关于临床试验中治疗效...

一、 概述 样本量估计，又称样本量确定，是药物临床试验设计的重要组成部分，也是确保研究具有合理性、准确性、可靠性、完整性和科学性的重要手段。通常，临床试验的样本要有充分的代表性，纳入的样本量必须足够大，以可靠地回答研究假设所针对的目标人群的临床问题。 对于药物临床试验，当样本量估计相关参数设置缺乏依据或依据不充分时，会为样本量估计带来不确定性，增大试验失败的风险等。另外，若试验中样本量调整的方法不当或操作不当则会导致总 I类错误率（FWER）膨胀、破坏试验完整性及引入偏倚等方面的问题。 为指导申办者进行科学合理的样...

一、概述 疫苗是为预防、控制疾病的发生、流行，用于人体免疫接种的预防性生物制品。与药物临床试验相比，疫苗临床试验有其特殊性，例如，①疫苗产品具有独特的作用机制；②疫苗临床试验选择的受试者大都为暴露于危险因素的未患病人群；③使用规模相对较大；④有效性评价一般从免疫原性和保护效力两个方面进行考虑；⑤有更加严格的安全性要求。 本指导原则主要针对疫苗临床试验中的关键统计学问题进行阐述，旨在为申办者在疫苗临床试验的设计、实施、分析和评价方面提供指导性建议。本指导原则适用于以支持疫苗注册上市为目的的确证性临床试验。本指导原则仅...

一、概述 新药经临床前研究后，其有效性和安全性的评价需要由临床试验加以确认。由于临床试验通常是根据研究的目的，通过足够数量的受试者（样本）来研究药物对疾病进程、预后等方面的作用，因此，临床试验设计必须应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排，并最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济。因此，统计学在临床试验中有着不可缺少的重要作用。 本指导原则以临床试验的基本要求和统计学原理为重点，包含了对临床试验的总体考虑以及试验...