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一、 概述 样本量估计，又称样本量确定，是药物临床试验设计的重要组成部分，也是确保研究具有合理性、准确性、可靠性、完整性和科学性的重要手段。通常，临床试验的样本要有充分的代表性，纳入的样本量必须足够大，以可靠地回答研究假设所针对的目标人群的临床问题。 对于药物临床试验，当样本量估计相关参数设置缺乏依据或依据不充分时，会为样本量估计带来不确定性，增大试验失败的风险等。另外，若试验中样本量调整的方法不当或操作不当则会导致总 I类错误率（FWER）膨胀、破坏试验完整性及引入偏倚等方面的问题。 为指导申办者进行科学合理的样...

一、概述 疫苗是为预防、控制疾病的发生、流行，用于人体免疫接种的预防性生物制品。与药物临床试验相比，疫苗临床试验有其特殊性，例如，①疫苗产品具有独特的作用机制；②疫苗临床试验选择的受试者大都为暴露于危险因素的未患病人群；③使用规模相对较大；④有效性评价一般从免疫原性和保护效力两个方面进行考虑；⑤有更加严格的安全性要求。 本指导原则主要针对疫苗临床试验中的关键统计学问题进行阐述，旨在为申办者在疫苗临床试验的设计、实施、分析和评价方面提供指导性建议。本指导原则适用于以支持疫苗注册上市为目的的确证性临床试验。本指导原则仅...

一、概述 新药经临床前研究后，其有效性和安全性的评价需要由临床试验加以确认。由于临床试验通常是根据研究的目的，通过足够数量的受试者（样本）来研究药物对疾病进程、预后等方面的作用，因此，临床试验设计必须应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排，并最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济。因此，统计学在临床试验中有着不可缺少的重要作用。 本指导原则以临床试验的基本要求和统计学原理为重点，包含了对临床试验的总体考虑以及试验...